Investigadores de Estados Unidos modificaron genes defectuosos en embriones humanos, por primera vez en ese país, con la revolucionaria técnica de edición genética CRISPR.

“Resultados de este estudio deben ser publicados próximamente en una revista científica”, indicó Eric Robinson, portavoz de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón (OHSU), donde fue la investigación.
“Desafortunadamente, no podemos proporcionar más información en esta etapa”, agregó.

La nueva técnica de manipulación genética llamada CRISPR (iStock)

Nueva técnica de manipulación genética llamada CRISPR

Experimentos corrigieron eficazmente y sin riesgos defectos genéticos responsables de enfermedades hereditarias, aunque investigadores no dejaron a estos embriones modificados desarrollarse más que unos pocos días.

Investigadores chinos fueron los primeros en modificar, en 2015, genes de un embrión humano con resultados mixtos. La técnica CRISPR/Cas9, mecanismo descubierto en bacterias, representa un inmenso potencial en medicina genética permitiendo modificar rápida y eficientemente genes.

Son una suerte de tijeras moleculares que pueden, muy precisamente, eliminar partes no deseadas del genoma para reemplazarlas por nuevos fragmentos de ADN.

Problemas éticos

Si esta técnica puede corregir genes defectuosos responsables de enfermedades, también teóricamente produciría bebés con características físicas determinadas (color de ojos, fuerza muscular, etc.) y también más inteligentes, lo que plantea importantes problemas éticos.

Ahora es posible borrar códigos genéticos defectuosos y reemplazarlos por sanos (iStock)

Ahora se puede borrar códigos genéticos defectuosos y reemplazarlos por sanos 

En diciembre de 2015, un grupo internacional de científicos y expertos en ética convocados por la Academia Nacional de Ciencias estadounidense (NAS) en Washington consideró que sería “irresponsable” utilizar tecnología CRISPR para modificar el embrión con fines terapéuticos hasta problemas de seguridad y eficacia no fueran resueltos.
Pero en marzo de 2017, la NAS y Academia de Medicina estadounidense consideraron que avances en técnica de edición genética de células humanas de reproducción “abren posibilidades realistas que ameritarían serias consideraciones”.

La premisa de evaluar eficacia de técnica sobre embriones humanos es también apoyada en Francia por la Sociedad de Genética Humana y Terapia Celular y Génica. Reino Unido, en cambio, validó ya proyectos de investigación que utilizan esa técnica.

Aprobación en EEUU para leucemia

La primera terapia genética para uso comercial será aprobada en septiembre próximo en EEUU. Esta técnica mostró efectividad en enfermos de leucemia con muy mal pronóstico. En un ensayo en 12 países, 83% vieron como la enfermedad remitía. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.

Los estudios genéticos preconcepcionales pueden detectar hasta 600 enfermedades hereditarias (Shutterstock)

Estudios genéticos preconcepcionales detectan hasta 600 enfermedades hereditarias 

¿Cómo funciona? El funcionamiento de terapia génica consiste en extraer linfocitos del paciente, llevarlos a laboratorio y modificarlos genéticamente para que ataquen células de cáncer y volver a inyectárselos al enfermo.

Eso se hace empleando virus del VIH mutilados que utilizan capacidad de este microorganismo para secuestrar células humanas y ponerlas a su servicio. En este caso, el potencial del VIH para el mal se aprovecha para mejorar células del sistema inmune que suele destruir.

La premisa de evaluar la eficacia de la técnica sobre los embriones humanos es también apoyada por varias instituciones

La premisa de evaluar eficacia de técnica sobre embriones humanos es también apoyada por varias instituciones

Este tipo de glóbulos blancos mejorados provocaron efectos secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por inflamación del cerebro obligó a la empresa Juno Therapeutics, en EEUU, a detener un ensayo que utilizaba técnica similar.